produk terapi gen untuk penyakit, gangguan dan kondisi genetik, neurologis, neuron motorik (motor neuron), atau neuromuskuler (neuromuscular), sediaan farmasi, Sediaan farmasi dan produk terapi gen dalam bentuk sediaan biologis yang mengandung bahan genetik untuk mengobati atrofi otot tulang belakang (spinal muscular atrophy), kehilangan neuron motorik (motor neurons), degenerasi otot (muscle degeneration), kelemahan otot (muscle weakness), dan kelumpuhan (paralysis), sediaan terapi gen dalam bentuk sediaan biologis yang mengandung bahan genetik untuk ekspresi protein neuron motorik (motor neuron) kelangsungan hidup berkelanjutan